FDA 授予腱鞘巨细胞瘤类固醇 Pexidartinib 突破性治疗类固醇资格

第一三共与 Plexxikon 月，美国政府 FDA 荣获颁 Pexidartinib 关键性疗法制剂豁免，用于手术将与机能有限或危重症潜在加剧相关的腱鞘似恶性肿瘤（TGCT）疗法。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的，它冲击滑膜线脊柱、滑囊及腱鞘，导致腹痛、腹痛、迟钝及受冲击脊柱或颈部运动能力减缓。

据估计，每年每 100 万人除此以外再次发生 11 例腱鞘似恶性肿瘤病例。病患通常在 20 岁至 50 岁住院，这取决于腱鞘似恶性肿瘤的类型，女性再次发生这种的可能是男同性恋的两倍。现阶段，尚无荣获 FDA 核准的系统化疗法制剂用于腱鞘似恶性肿瘤的疗法。

手术是现阶段腱鞘似恶性肿瘤的主要疗法手段

「手术是腱鞘似恶性肿瘤的主要疗法手段，但对于扩散形式的该疟疾病患，更较难手术，并且有较高的复发率，导致多种多样的手术，甚至使一些病患右腿，」第一三共执行副总裁兼当今世界开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 注意到腱鞘似恶性肿瘤仍未充分利用的疗法市场需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘似恶性肿瘤病患的潜在非手术疗法制剂的开发。」关键性疗法制剂豁免的荣获颁基于一项 1 期研究者扩大链表的结果，该研究者旨在评价 Pexidartinib 的安全性与理论上。

「在我们刚刚进行的 1 期研究者中所通过观察到的响应包括了进一步的概念验证，即在一些腱鞘似恶性肿瘤病患中，使用 Pexidartinib 抑制抑制 CSF-1R 可能会安全、有效率减缓财政负担，为推进该制剂直接进入 3 期临床试验包括了确凿，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们专注开发能够解决罕见疟疾如腱鞘似恶性肿瘤仍未充分利用医疗市场需求的新型靶向疗法制剂中，这次的关键性疗法制剂豁免代表了另一个最重要的转捩点。」Pexidartinib 的一项 3 期研究者 ENLIVEN 现阶段刚刚雇用有症状，且手术手术将与机能有限或危重症潜在加剧相关的腱鞘似恶性肿瘤病患。

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编者： 冯志华